FLT3 mutacija i akutna mijeloična leukemija: razmatranja, raširenost i liječenje

Sadržaj

• Što je FLT3 mutacija?
• Kako FLT3 utječe na AML?
• Koji su simptomi?
• Ispitivanje mutacije FLT3
• Liječenje mutacije FLT3
• Oduzeti

Što je FLT3 mutacija?

Akutna mijeloična leukemija (AML) podijeljena je u podtipove na temelju izgleda stanica karcinoma i kakve promjene gena imaju. Neke vrste AML agresivnije su od drugih i trebaju drugačiji tretman.

FLT3 je promjena gena ili mutacija u stanicama leukemije. Među osobama s AML-om postoji ova mutacija.

Gen FLT3 kodira protein koji se naziva FLT3 koji pomaže rastu bijelih krvnih stanica. Mutacija ovog gena potiče rast previše abnormalnih stanica leukemije.

Osobe s mutacijom FLT3 imaju vrlo agresivan oblik leukemije za koji je vjerojatnije da će se vratiti nakon što se liječi.

U prošlosti, AML tretmani nisu bili vrlo učinkoviti protiv karcinoma s FLT3 mutacijom. No, novi lijekovi koji posebno ciljaju ovu mutaciju poboljšavaju izglede za ljude s ovom podtipom AML.

Kako FLT3 utječe na AML?

Gen FLT3 pomaže u regulaciji preživljavanja i razmnožavanja stanica. Mutacija gena uzrokuje nekontrolirano razmnožavanje nezrelih krvnih stanica.

Kao rezultat, ljudi s mutacijom FLT3 imaju teži oblik AML-a. Vjerojatnije je da će se njihova bolest vratiti ili ponoviti nakon liječenja. Također imaju nižu stopu preživljavanja od ljudi bez mutacije.

Koji su simptomi?

Simptomi AML uključuju:

• lako modrice ili krvarenje
• krvarenja iz nosa
• krvarenje desni
• umor
• slabost
• vrućica
• neobjašnjiv gubitak kilograma
• glavobolje
• blijeda koža

Ispitivanje mutacije FLT3

Koledž američkih patologa i Američko društvo za hematologiju preporučuju svima koji imaju dijagnozu AML da se testiraju na mutaciju gena FLT3.

Liječnik će vas testirati na jedan od dva načina:

• Krvni test: Krv se uzima iz vene na vašoj ruci i šalje u laboratorij.
• Težnja koštane srži: Igla je umetnuta u vašu kost. Igla uklanja malu količinu tekuće koštane srži.

Zatim se ispituje uzorak krvi ili koštane srži kako bi se utvrdilo imate li mutaciju FLT3 u svojim stanicama leukemije. Ovaj će test pokazati jeste li dobar kandidat za lijekove koji ciljaju ovu vrstu AML-a.

Liječenje mutacije FLT3

Donedavno su se ljudi s mutacijom FLT3 uglavnom liječili kemoterapijom, koja nije bila vrlo učinkovita u poboljšanju stope preživljavanja. Nova skupina lijekova nazvana FLT3 inhibitori poboljšava izglede za ljude s mutacijom.

Midostaurin (Rydapt) bio je prvi lijek odobren za FLT3 i prvi novi lijek odobren za liječenje AML u 40 godina. Liječnici daju Rydapt zajedno s kemoterapijskim lijekovima kao što su citarabin i daunorubicin.

Uzimate Rydapt dva puta dnevno na usta. Djeluje blokirajući FLT3 i druge proteine ​​na stanicama leukemije koji im pomažu u rastu.

Studija na 717 ljudi s genom FLT3 objavljena u The New England Journal of Medicine proučavala je učinke liječenja ovim novim lijekom. Istraživači su otkrili da je dodavanje Rydapta kemoterapiji produljeno preživljavanje u usporedbi s neaktivnim liječenjem (placebom) i kemoterapijom.

Četverogodišnja stopa preživljavanja bila je 51 posto među ljudima koji su uzimali Rydapt, u ​​usporedbi s nešto više od 44 posto u placebo grupi. Prosječno trajanje preživljavanja bilo je više od šest godina u skupini koja je liječena, nasuprot nešto više od dvije godine u skupini koja je primala placebo.

Rydapt može izazvati nuspojave kao što su:

• vrućica i niske vrijednosti bijelih krvnih zrnaca (febrilna neutropenija)
• mučnina
• povraćanje
• čireve ili crvenilo u ustima
• glavobolje
• bolovi u mišićima ili kostima
• modrice
• krvarenja iz nosa
• visoka razina šećera u krvi

Liječnik će vas nadzirati zbog nuspojava dok ste na ovom lijeku i ponuditi vam tretmane koji će vam pomoći da upravljate njima.

Nekoliko drugih inhibitora FLT3 još uvijek je u kliničkim ispitivanjima kako bi se utvrdilo rade li. To uključuje:

• krenolanib
• gilteritinib
• kvisartinib

Istraživači također proučavaju može li transplantacija matičnih stanica nakon liječenja inhibitorom FLT3 smanjiti mogućnost povratka karcinoma. Oni također razmatraju bi li različite kombinacije lijekova mogle biti učinkovitije u ljudi s ovom mutacijom.

Oduzeti

Imati FLT3 mutaciju ako imate AML značilo je imati lošiji ishod. Sada lijekovi poput Rydapta pomažu u poboljšanju izgleda. Novi lijekovi i kombinacije lijekova mogu još više produžiti preživljavanje u godinama koje dolaze.

Ako vam je dijagnosticirana AML, liječnik će testirati vaš rak na FLT3 i druge mutacije gena. Znanje što je više moguće o vašem tumoru pomoći će liječniku da pronađe najučinkovitiji lijek za vas.