Genska terapija: što je to, kako se to radi i što se može liječiti

Sadržaj

• Kako se to radi
• CRISPR tehnika
• Tehnika T-stanica automobila
• Bolesti koje genetska terapija može liječiti
• Genska terapija protiv raka

Genska terapija, poznata i kao genska terapija ili uređivanje gena, inovativan je tretman koji se sastoji od niza tehnika koje mogu biti korisne u liječenju i prevenciji složenih bolesti, poput genetskih bolesti i raka, modificiranjem specifičnih gena.

Geni se mogu definirati kao temeljna jedinica nasljedstva i sastoje se od određenog slijeda nukleinskih kiselina, odnosno DNA i RNA, i koji nose informacije povezane s osobinama i zdravljem osobe. Dakle, ova vrsta liječenja sastoji se od izazivanja promjena u DNK stanica zahvaćenih bolešću i aktiviranja obrane tijela kako bi se prepoznalo oštećeno tkivo i pospješilo njegovo uklanjanje.

Bolesti koje se mogu liječiti na ovaj način su one koje uključuju neke promjene u DNK, poput raka, autoimunih bolesti, dijabetesa, cistične fibroze, među ostalim degenerativnim ili genetskim bolestima, međutim, u mnogim su slučajevima još uvijek u fazi razvoja testovi.

Kako se to radi

Genska terapija sastoji se od upotrebe gena umjesto lijekova za liječenje bolesti. To se postiže promjenom genetskog materijala tkiva koje je bolest ugrozila drugim normalnim. Trenutno se genska terapija provodi pomoću dvije molekularne tehnike, CRISPR tehnike i Car T-Cell tehnike:

CRISPR tehnika

Tehnika CRISPR sastoji se od mijenjanja određenih regija DNA koja bi mogla biti povezana s bolestima. Dakle, ova tehnika omogućuje izmjenu gena na određenim mjestima, na precizan, brz i jeftiniji način. Općenito, tehnika se može izvesti u nekoliko koraka:

• Identificirani su specifični geni, koji se također mogu nazvati ciljani geni ili sekvence;
• Nakon identifikacije, znanstvenici stvaraju sekvencu "vodiča RNA" koja nadopunjuje ciljano područje;
• Ova se RNA smješta u stanicu zajedno s Cas 9 proteinom, koji djeluje rezanjem ciljne sekvence DNA;
• Zatim se u prethodni slijed umetne nova sekvenca DNA.

Većina genetskih promjena uključuje gene smještene u somatskim stanicama, odnosno stanicama koje sadrže genetski materijal koji se ne prenosi s koljena na koljeno, ograničavajući promjene samo na tu osobu. Međutim, pojavila su se istraživanja i eksperimenti u kojima se CRISPR tehnika izvodi na zametnim stanicama, odnosno na jajašcu ili spermi, što je generiralo niz pitanja o primjeni tehnike i njezinoj sigurnosti u razvoju osobe. .

Dugoročne posljedice tehnike i uređivanja gena još nisu poznate. Znanstvenici vjeruju da manipulacija ljudskim genima može osobu učiniti osjetljivijom na pojavu spontanih mutacija, što može dovesti do preaktivacije imunološkog sustava ili pojave ozbiljnijih bolesti.

Uz raspravu o uređivanju gena koji se okreću oko mogućnosti spontanih mutacija i prenosivosti promjene za buduće generacije, etičko pitanje postupka također se široko raspravlja, budući da se ova tehnika može koristiti i za promjenu djetetove karakteristike, kao što su boja očiju, visina, boja kose itd.

Tehnika T-stanica automobila

Tehnika Car T-Cell već se koristi u Sjedinjenim Državama, Europi, Kini i Japanu, a nedavno se koristi u Brazilu za liječenje limfoma. Ova se tehnika sastoji od promjene imunološkog sustava tako da se tumorske stanice lako prepoznaju i eliminiraju iz tijela.

Da bi se to učinilo, obrambene T stanice osobe uklanjaju se i njihovim genetskim materijalom manipulira dodavanjem CAR gena stanicama, koji je poznat kao himerni antigenski receptor. Nakon dodavanja gena, povećava se broj stanica i od trenutka kada se provjeri odgovarajući broj stanica i prisutnost prilagođenijih struktura za prepoznavanje tumora, dolazi do pogoršanja imunološkog sustava osobe, a zatim i do injekcije obrambenih stanica modificiranih s genom CAR.

Dakle, dolazi do aktivacije imunološkog sustava, koji počinje lakše prepoznavati tumorske stanice i sposobniji je učinkovitije ih eliminirati.

Bolesti koje genetska terapija može liječiti

Genska terapija obećava za liječenje bilo koje genetske bolesti, međutim, samo se neka od njih već može provesti ili je u fazi ispitivanja. Genetsko uređivanje proučavano je s ciljem liječenja genetskih bolesti, poput cistične fibroze, urođene sljepoće, hemofilije i anemije srpastih stanica, ali se također smatra tehnikom koja može promovirati prevenciju ozbiljnijih i složenijih bolesti , kao što su na primjer rak, bolesti srca i HIV infekcija.

Unatoč tome što su više proučavani za liječenje i prevenciju bolesti, uređivanje gena može se primijeniti i na biljkama, tako da postaju tolerantnije na klimatske promjene i otpornije na parazite i pesticide, te u hrani s ciljem hranjivije .

Genska terapija protiv raka

Genska terapija za liječenje raka već se provodi u nekim zemljama, a posebno je indicirana za posebne slučajeve leukemija, limfoma, melanoma ili sarkoma, na primjer. Ova vrsta terapije sastoji se uglavnom od aktiviranja obrambenih stanica tijela da prepoznaju tumorske stanice i eliminiraju ih, što se postiže ubrizgavanjem genetski modificiranih tkiva ili virusa u tijelo pacijenta.

Vjeruje se da će u budućnosti genetska terapija postati učinkovitija i zamijeniti dosadašnje liječenje raka, međutim, budući da je još uvijek skupa i zahtijeva naprednu tehnologiju, poželjno je naznačeno u slučajevima koji ne reagiraju na liječenje kemoterapijom i radioterapijom i kirurgija.